У человека можно отредактировать гены для исправления проблем с ДНК, стоящих за такими заболеваниями, как прогерия. К такому выводу пришли учёные из Гарвардского университета.
ДНК человека может подвергнуться редактуре для лечения наследственных расстройств вроде прогерии или преждевременного старения. Жертвы этого недуга живут как-бы в ускоренном темпе, они становятся стариками и умирают уже в подростковом возрасте. Учёные из Гарварда разработали базовый редактор (разновидность генного «ластика») на основе ферментов, которые можно вырезать.
После этого организм начнёт функционировать нормально, как полагают ученые, так как получившие эту терапию клетки используют отредактированные ДНК. Исследования на животных с прогерией или серповидноклеточной анемией показали полное излечение после проведения инъекций, но на людях методика пока не проверена. Разработавший этот инструмент генетик заявил, что планирует в самое ближайшее время попробовать методику на пациентах, которые часто не доживают даже до 15 лет.
Прогерия представляет собой крайне редкое наследственное расстройство, и на всей территории США зарегистрировано не более 300 случаев. Она вызывается единичной мутацией в ДНК, вызывающей ускоренное старение и появление характерных проблем уже в первые месяцы жизни. Обычно жизнь таких пациентов обрывается именно в подростковом возрасте.
Гарвардский университет
Медицина
один из самых известных университетов США и всего мира, старейший вуз США. Находится в городе Кембридж
Теги : лечение прогерии, редактура генов
Источник: